WAS betrifft fast ausschließlich Männer, mit einer geschätzten Inzidenz von 1 zu 250.000 Lebensgeburten männlicher Kinder. Die Therapie stellt eine große wissenschaftliche und klinische Errungenschaft dar und gibt den betroffenen Patienten neue Hoffnung. ROM, 10. […]
Tag: Fondazione Telethon
La Fondazione Telethon annonce l’approbation par la FDA de Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), une thérapie génique pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich USA – Français Italia – Italiano USA – English USA – English
Le WAS touche presque exclusivement les hommes, avec une incidence estimée à 1 pour 250 000 de naissances vivantes chez les garçons. Cette thérapie représente une avancée scientifique et clinique majeure, offrant un nouvel espoir […]
Die Fondazione Telethon gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zu Waskyra™ abgegeben hat, einer Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS) USA – Deutsch Italia – Italiano USA – español USA – English USA – Français
ROM, 15. November 2025 /PRNewswire/ — Fondazione Telethon gibt die positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in der die Zulassung von Waskyra™ in der Europäischen Union empfohlen wird, einer ex-vivo -Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS), […]
La Fondazione Telethon annonce l’avis positif du CHMP pour Waskyra™, une thérapie génique pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)
ROME, 15 novembre 2025 /PRNewswire/ — La Fondazione Telethon annonce l’avis positif émis par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), recommandant l’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne de Waskyra™, une […]








